유전적 심장 질환은 ‘결정적인

유전적 심장 질환은 ‘결정적인 순간’에 처음으로 치료될 수 있습니다.

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영국, 미국 및 싱가포르의 전문가 팀이 DNA를 다시 작성하여 수천 명의 생명을 구하기 위해 잽을 디자인합니다.

과학자들은 심혈관 의학의 “결정적인 순간”으로 환영받는 움직임에서 DNA를 다시 작성하여 유전적 심장 질환에 대한 세계 최초의 치료법을 개발할 예정입니다.

영국, 미국, 싱가포르의 글로벌 전문가 팀이 영국 심장 재단(British Heart Foundation)으로부터

3천만 파운드의 보조금을 받은 후 환자들이 수천 명의 생명을 구할 수 있도록 팔에 잽을 디자인하기 위해 힘을 합쳤습니다.

연구팀은 결함 유전자를 억제하는 것을 목표로 유전성 심장 근육 질환에 대한 최초의

치료법을 설계하고 테스트하기 위해 처음으로 기본 및 프라임 편집이라고 하는 정밀 유전

기술을 심장에 사용할 것입니다. 동물 연구는 이미 그 기술이 효과가 있음을 보여주었습니다.

BHF의 의료 책임자인 Nilesh Samani 교수는 “이것은 심혈관 의학의 결정적인 순간입니다.

유전성 심장 근육 상태는 심장의 다양한 이상에 의해 유발되지만 돌연사 또는

진행성 심부전을 유발할 수 있습니다. 영국에서는 약 260,000명이 이 질환을 앓고 있으며 모든 연령에서 급사를 일으킬 수 있습니다.

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영국에서는 매주 35세 미만의 12명이 진단되지 않은 심장 질환으로 사망하며,

이는 유전성 심근병증이라고도 하는 유전성 심장 근육 질환으로 인해 매우 자주 발생합니다.

유전적 심근병증이 있는 모든 사람들은 결함 유전자를 각 자녀에게 전달할

위험이 50/50이며, 종종 한 가족의 여러 구성원이 심부전에 걸리거나 심장 이식이 필요하거나 어린 나이에 사망합니다.

새로운 연구를 지원하는 팀은 영국 정부의 수석 과학 고문인 Patrick Vallance 교수가 의장을 맡은 자문 패널에 의해 선택되었습니다.

옥스포드 대학의 Hugh Watkins 교수이자 CureHeart 프로젝트의 수석 연구원은 심근병증이 “정말 흔하며” 전 세계적으로 250명 중 1명에게 영향을 미친다고 말했습니다.

“이것은 갑작스러운 사망, 심부전 및 심장 이식의 잠재적 필요성에 대한

가족의 끊임없는 걱정을 덜어줄 수 있는 우리 세대에 한 번뿐인 기회입니다.”라고 그는 말했습니다.

“30년의 연구 끝에 우리는 다양한 심근병증을 일으키는 많은 유전자와 특정 유전적 결함, 그리고 그것들이 어떻게 작용하는지를 발견했습니다. 우리는 앞으로 5년 안에 임상 시험을 시작할 준비가 된 유전자 치료법을 갖게 될 것이라고 믿습니다.”

새로운 연구 프로그램에서 전문가들은 이러한 심장 문제를 일으키는 것과 관련된 돌연변이 유전자를 영구적으로 수정하거나 침묵시키기를 희망합니다.

미국 하버드 의과대학 의과대학 교수이자 CureHeart 프로젝트의 공동 책임자인 Christine Seidman은 “심장을 고정하고 정상 기능으로 되돌리는” 아이디어라고 말했습니다.

그녀는 “인간 환자에게서 발견되는 대부분의 돌연변이와 엄청난 수의 [돌연변이]가 있지만 모두 종종 DNA 코드의 단일 문자를 변경합니다.”라고 말했습니다. “그것은 우리가 그 하나의 문자를 변경하고 코드를 복원하여 이제 정상적인 기능을 가진 정상적인 유전자를 만들 수 있다는 가능성을 높였습니다.”

그녀는 “매우 우아한 화학”이 이미 이 과학 분야를 발전시켰다고 말하면서 다음과 같이 덧붙였습니다.More news